Είναι το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο, βασίζεται στη γονιδιακή θεραπεία και προορίζεται για τη θεραπεία μιας σπάνιας μορφής τύφλωσης, της αμφιβληστροειδικής δυστροφίας, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο του αμφιβληστροειδούς.

Η εφάπαξ θεραπεία -η ουσία Luxturna, όπως ονομάζεται, εγχέεται μία μόνο φορά σε κάθε μάτι, όπου αλλάζει τον κώδικα του πάσχοντος DNΑ, αφήνοντας στη συνέχεια τον ίδιο τον οργανισμό να επανορθώσει τη βλάβη- στοιχίζει 850.000 δολάρια, δηλαδή 425.000 δολάρια για κάθε μάτι! Σύμφωνα με την αρχική εκτίμηση της κατασκευάστριας Spark Therapeutics, η γονιδιακή θεραπεία θα έπρεπε να στοιχίζει 1.000.000 δολάρια, όσο κοστίζει δηλαδή σε απώλεια εισοδημάτων και σε μισθούς ανθρώπων για τη φροντίδα τους μια ζωή στο σκοτάδι σε έναν τυφλό!

Στην πορεία όμως, και ύστερα από διαμαρτυρίες των αμερικανικών ασφαλιστικών εταιρειών για την κάλυψη του τεράστιου κόστους, συμβιβάστηκαν στα 850.000 δολάρια. Προβλέπεται μάλιστα ότι οι ασθενείς που υποβάλλονται στη θεραπεία θα μπορούν να την αποπληρώσουν σε μηνιαίες δόσεις, για να μην υπερχρεωθούν οι ασφαλιστικές εταιρείες.

Η ουσία Luxturna είναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται για χρήση στις ΗΠΑ από την Ομοσπονδιακή Υπηρεσία Φαρμάκων.

Ανάλογη είναι η γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας, αλλά και του λεγόμενου «συνδρόμου της φούσκας», όπου οι πάσχοντες πρέπει να ζουν διαρκώς σε αποστειρωμένο περιβάλλον. Χαρακτηριστικό των συγκεκριμένων θεραπειών είναι το υψηλό τους κόστος, κυρίως επειδή, αντίθετα από τις συμβατικές θεραπείες, χορηγούνται συνήθως εφάπαξ ή για μικρό χρονικό διάστημα.

Για παράδειγμα, το Soliris, ένα φάρμακο για την αντιμετώπιση της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας που προσβάλλει τα ερυθρά αιμοσφαίρια του αίματος, φθάνει τα 700.000 δολάρια ετησίως, ενώ το Elaprase, που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter, κοστίζει 500.000 δολάρια.