Πολλαπλή σκλήρυνση: Ελπίδες για τη θεραπεία σε παιδιά και εφήβους
y71ekfckd1ld2mmz0ins
Ζωή

Πολλαπλή σκλήρυνση: Ελπίδες για τη θεραπεία σε παιδιά και εφήβους

Σε νέα φάση μετά την έγκριση της δραστικής ουσίας φινγκολιμόδη

Η Νovartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία φινγκολιμόδη για τη θεραπεία παιδιών και εφήβων 10 έως 17 ετών με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS).

Η αδειοδότηση για την ευρωπαϊκή αγορά κάνει τη φινγκολιμόδη την πρώτη και μοναδική από του στόματος τροποποιητική της νόσου θεραπεία για παιδιά και εφήβους, βάσει κλινικών δεδομένων Φάσης III.

Είναι πολύ σημαντική η ανάγκη για μια αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή σε αυτόν τον νεαρό πληθυσμό που πάσχει από Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ), καθώς παρουσιάζει δύο έως τρεις φορές περισσότερες υποτροπές από τους ενήλικες, οι οποίες οδηγούν συχνά σε βαρύτερη πρόγνωση και νωρίτερη μη αναστρέψιμη αναπηρία σε σύγκριση με την ΠΣ των ενηλίκων.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη διαθέσιμη πλέον νέα εγκεκριμένη θεραπεία που ενδείκνυται για τους νέους ασθενείς με RRMS στην Ευρώπηελπίζουμε αυτό να είναι το πρώτο βήμα για την ανάπτυξη περισσότερων θεραπευτικών επιλογών για τα παιδιά και τους εφήβους με Πολλαπλή Σκλήρυνση», δήλωσε ο Pedro Carrascal, πρόεδρος του European Multiple Sclerosis Platform. «Οι νεαροί ασθενείς που πάσχουν από ΠΣ έχουν συχνά πιο σοβαρό αντίκτυπο στη ζωή τους. Η σημερινή έγκριση παρέχει την ευκαιρία ενός καλύτερου μέλλοντος για αυτούς και τις οικογένειές τους».

«Η Πολλαπλή Σκλήρυνση πρώιμης έναρξης μπορεί να έχει καταστροφικό αντίκτυπο στην καθημερινή ζωή των παιδιών και των εφήβων, όπως η προσέλευση στο σχολείο και ο χρόνος με την οικογένεια και τους φίλους», δήλωσε ο Paul Hudson, Chief Executive Officer της Novartis Pharmaceuticals. «Αποστολή μας είναι να αλλάξουμε την πορεία της ΠΣ, όπως κάνουμε από την αρχική έγκριση της θεραπείας το 2011, και δεν θα σταματήσουμε μέχρι να εξαλείψουμε την ΠΣ. Είμαστε πολύ χαρούμενοι που η σημερινή απόφαση μας έφερε ένα βήμα πιο κοντά στην εξέλιξη της θεραπείας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση για όλα τα ηλικιακά φάσματα».

ΜΕΛΕΤΗ-ΟΡΟΣΗΜΟ

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη μελέτη PARADIGMS, μια κλινική μελέτη-ορόσημο Φάσης III στην Πολλαπλή Σκλήρυνση, η οποία έχει σχεδιαστεί ειδικά για παιδιά και εφήβους ηλικίας 10 έως 17 ετών. Τα αποτελέσματα από τη διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α δείχνουν ότι η φινγκολιμόδη μείωσε σημαντικά τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών κατά 82% (σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, p <0,001) και="" 85,7%="" των="" ασθενών="" που="" έλαβαν="" φινγκολιμόδη="" ήταν="" ελεύθεροι="" υποτροπών="" έως="" και="" στους="" 24="" μήνες,="" έναντι="" 38,8%="" των="" ασθενών="" που="" ακολούθησαν="" θεραπεία="" με="" ιντερφερόνη="" βήτα-1α=""><0,001). οι="" ασθενείς="" που="" έλαβαν="" αγωγή="" με="" φινγκολιμόδη="" εμφάνισαν="" επίσης="" 77%="" μείωση="" του="" κινδύνου="" εξέλιξης="" της="" αναπηρίας,="" σε="" σχέση="" με="" τους="" ασθενείς="" που="" έλαβαν="" ιντερφερόνη="">

Επιπλέον, μείωσε σημαντικά τον αριθμό νέων ή προσφάτως διευρυμένων σε μέγεθος T2 εστιών κατά 53% (σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, p<0,001) για="" έως="" και="" 24="" μήνες="" και="" τον="" ετησιοποιημένο="" ρυθμό="" απώλειας="" εγκεφαλικού="" όγκου="" (εγκεφαλική="" ατροφία)="" κατά="" 40%="" (σε="" σύγκριση="" με="" την="" ιντερφερόνη="" βήτα-1α,="" p="0,014)1." τα="" πλήρη="" δεδομένα="" από="" την="" paradigms="" δημοσιεύθηκαν="" στο="" επιστημονικό="" περιοδικό="" «the="" new="" england="" journal="" of="" medicine»="" τον="" σεπτέμβριο="" του="">

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει και για τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, συν την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν. Η φινγκολιμόδη αρχικά εγκρίθηκε για ενήλικες ασθενείς ηλικίας 18 ετών και άνω με την υποτροπιάζουσα μορφή Πολλαπλής Σκλήρυνσης στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Η φινγκολιμόδη έλαβε έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία παιδιών και εφήβων 10 ετών και άνω με ΠΣ στις 11 Μαΐου 2018.

Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω της φλεγμονής και της απώλειας νευρικού ιστού. Στους ενήλικες υπάρχουν τρεις κύριοι τύποι ΠΣ: η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) και η Πρωτοπαθώς Προϊούσα ΠΣ (PPMS). Περίπου 85% των ανθρώπων με ΠΣ πάσχουν από Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα ΠΣ, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον υγιή νευρικό ιστό. Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου 98%) εμφανίζεται με τη μορφή της RRMS.

Aποδοχή Cookies

Αυτός ο ιστότοπος χρησιμοποιεί cookies της Google ή/και άλλων παρόχων διαφήμισης για την παροχή των υπηρεσιών του, για την εξατομίκευση διαφημίσεων και για την ανάλυση της επισκεψιμότητας. Η Google κοινοποιεί πληροφορίες σχετικά με την από μέρους σας χρήση αυτού του ιστότοπου. Με τη χρήση αυτού του ιστότοπου, αποδέχεστε τη χρήση των cookies.

Διαβάστε περισσότερα