Βρετανοί επιστήμονες ανακοίνωσαν ότι για πρώτη φορά πέτυχαν να καθυστερήσουν την εξέλιξη της χορείας του Χάντινγκτον σε ασθενείς, χάρη σε μια καινοτόμο γενετική θεραπεία που ανέπτυξαν με τη συνεργασία της αμερικανοολλανδικής βιοτεχνολογικής εταιρείας UniQure.

Διαβάστε: Νόσος Lyme: Διάγνωση και Θεραπεία


Η ασθένεια είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που προκαλείται από γονιδιακή μετάλλαξη και οδηγεί σε εκφυλισμό του νευρικού συστήματος, στερώντας από τους πάσχοντες κάθε αυτονομία και τελικά τη ζωή τους. Σε κλινική δοκιμή που πραγματοποιήθηκε από το University College London, το Huntington’s Disease Centre και την UniQure, η πρόοδος της ασθένειας μειώθηκε κατά 75% μέσα σε 36 μήνες σε 29 ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία, σε σχέση με εκείνους που δεν την έλαβαν.

Περίπου 8.000 άνθρωποι στη Βρετανία και 6.000 στη Γαλλία πάσχουν από Χάντινγκτον, σύμφωνα με στοιχεία των υγειονομικών αρχών.


"Πρόκειται για μια μεγάλη και πολλά υποσχόμενη πρόοδο", λέει καθηγήτρια γενετικής

Η γενετική θεραπεία συνίσταται στην έγχυση, στα κύτταρα ενός ασθενούς, νέων «γονιδιακών οδηγιών» στο ραβδωτό σώμα του εγκεφάλου, μια δομή ιδιαίτερα ευπαθή στη νόσο του Χάντινγκτον. Μία και μόνο δόση αυτής της θεραπείας, που αποκαλείται AMT-130, αρκεί, εκτιμούν οι ερευνητές που συμμετείχαν στις φάσεις 1 και 2 της κλινικής δοκιμής.

«Για τους ασθενείς (η θεραπεία) δίνει τη δυνατότητα να διατηρήσουν τη λειτουργικότητά τους, να παραμείνουν στην εργασία τους για μεγαλύτερο διάστημα και να επιβραδύνει σημαντικά την πρόοδο της νόσου», σημείωσε η καθηγήτρια Σάρα Ταμπρίζι, η επιστημονική σύμβουλος της κλινικής δοκιμής, χαρακτηρίζοντας τα αποτελέσματα «πρωτοφανή».

«Πρόκειται για μια μεγάλη και πολλά υποσχόμενη πρόοδο», δήλωσε η Ζόσια Μιντζιμπρόντσκα, καθηγήτρια Γενετικής στο Πανεπιστήμιο του Αμπερντίν. Σημείωσε ωστόσο ότι θα χρειαστούν ακόμη πολλές δοκιμές για να καθοριστεί εάν η νέα θεραπεία προκαλεί παρενέργειες ή αν είναι αποτελεσματική μακροπρόθεσμα.

Η UniQure σκοπεύει στις αρχές του 2026 να καταθέσει αίτημα στην αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ώστε να λάβει άδεια για την κυκλοφορία του φαρμάκου της στην αγορά με ταχείες διαδικασίες. Θα ακολουθήσουν παρόμοια αιτήματα στις βρετανικές και τις ευρωπαϊκές αρχές.